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お聞き逃しのないように希少疾病用医薬品ウェビナーで学んだ3つのこと

希少疾病用医薬品とインフレ抑制法の影響に関するウェビナーを聞き逃しましたか? さて、あなたは多くのことを見逃してしまったが、ここで遅れを取り戻すためのいくつかのポイントを紹介しよう。 ウェビナー全編はオンデマンドで視聴できる。

希少疾病用医薬品は、製薬業界において魅力的な分野である。 このトピックに関する我々の最新レポートは、この地域で事業を展開する企業の成功、課題、将来について考察し、最終的に成長が鈍化するのかどうかを問うものである。ウェビナーでは、レポートの著者であるメラニー・シニアとアンドレアス・ハジバシリウが、主要なデータポイントについて語った。 希少疾病のスペシャリストであるOvid Therapeutics社のジェレミー・レヴィンCEOも加わり、迫り来るインフレ削減法(IRA)が希少疾病の分野に与える影響について議論した。 私たちが学んだことはこうだ。

  1. 一本の線が大きなインパクトを与える
    700ページを超える詳細な法律の中に、40年にわたる活動を根底から覆す一文が潜んでいる。 その全容はまだ不明だが、この変更により、将来的には単一の適応症を治療する医薬品のみが希少疾病用医薬品法の恩恵を受ける資格を得ることになる。 現在、多くの研究開発プロセスは、時には希少な適応症のための小規模なものから始まり、より広く、より有利な可能性のある適応症へと拡大している。 これは科学の基本であり、その逆、つまり大きく始めて焦点を絞るというやり方は科学的にも商業的にも意味がない。 その目的は、大ヒットした孤児を抑制することであったと思われるが、意図せざる結果として、孤児が損をすることになるかもしれない。
  2. 希少疾病用医薬品の法規制は自らの成功の犠牲者である
    どうやってここまで来たのか? 数年前までは、希少疾患に対する関心はほとんどなかった。 1980年代に制定された希少疾病用医薬品法(Orphan Drug Act)がこの状況を変え、過去40年間に500以上の希少疾病用医薬品が承認されるに至った。 しかし、それ以来、科学は急速に進歩し、異なる時代の法律が残され、当初の規定が侵食されている。 このような熱狂を呼び起こしたインセンティブと科学の進歩が組み合わさることで、ブロックバスターとなった薬剤が希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)に指定されるようになった。
  3. 現行法を放置することは “選択肢ではない”
    IRA、高齢のODA、そして償還にまつわる大きな課題の組み合わせは、もはや持続可能なものではない。 ウェビナーの中でジェレミーは、「放置することは選択肢ではない」としながらも、希少疾病用医薬品のインセンティブに関するいかなる変更も、産業界と協議の上で行われなければならないと述べた。 そうでなければ、IRAと同様に、希少疾患の患者の選択肢を狭めるという意図せざる結果を招くことになる。 注目すべきは、ほとんどの希少疾患治療薬は大手製薬会社によって作られたものではなく、買収されたりライセンス供与されたりしていることだ。 現在、政策立案者は、小さなイノベーターとそれを引き受ける大企業を区別していない。

このセッションで私が得た主なものは以上だが、ウェビナーでは、特にIRAのニュアンスや払い戻しによって生じる課題など、さらに多くのことが語られた。 メラニー、アンドレアス、ジェレミーの見解とデータをすべて入手するには、ヘッドフォンを手にオンデマンド・ウェビナーを今すぐチェックしよう。

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