遺伝子編集ウェビナーをお見逃しですか？ 恐れることはない！ ここでは、ヴァーヴ・セラピューティクスのCEOであるセカール・カティレサンや、ヴァーヴ・セラピューティクスの専門家によるパネルディスカッションのハイライトを紹介する。 それでも足りない場合は、ウェビナーをオンデマンドで視聴できる。
遺伝子編集はいまホットな話題だ。 クリスプルが編集した治療薬（クリスプル・セラピューティクス／バーテックスの生体外プロジェクトexa-cel）の最初のPdufaの日付が今年末に決まり、遺伝子編集が主流になる瞬間がついに来たのだろうか？ もちろん、それを知るのは時期尚早だが、私たちのパネルディスカッションでは多くのことが話し合われた。 以下は、私が得た3つの要点である。
- 決定論と楽観論
先日のASGCT会議では、明るいムードが漂っていた。 今年のASGCTは、この10年の歴史の中で最大規模であり、さまざまな疾患における膨大なアンメットニーズを満たすという点で、何が可能になるのか大きな期待が寄せられている。 しかし、ひとつだけ注意を促したいのは、投資家が非常に慎重になっているということだ。 資金を確保しようとする企業が今必要としているのは、「単に」優れた科学だけでなく、シリーズAからシリーズBへのバトンタッチにも時間がかかっている。 興奮はあるが、現在の財政状況によって抑制されている。 - さらなる試験結果が出る
世界各地でさまざまな病気に対する数多くの臨床試験が行われており、バイオウォッチャーにとっては注目すべき点がたくさんあるだろう。 ヴァーヴ・セラピューティクスは現在、ヘテロ接合性FH（家族性高コレステロール血症）を対象に、遺伝子編集候補であるVERVE-101の臨床試験を英国とニュージーランドで実施している。 そして今年後半に予定されているデータは、ヒトを対象とした塩基編集試験の最初の結果となる。 なお、VERVE-101は米国ではまだ臨床保留中であり、いつ解除されるかは不明である。 ヴァーヴのセカー・カティレサンCEOは、FDAとオープンな話し合いを行っており、すべての規制当局がFHにおけるアンメット・ニーズと「決定的な遺伝子治療となる可能性を秘めたワンアンドド・アプローチ」の可能性を認識していると述べた。 - ディールメーキングは、優れたデータと優れた科学によって推進される
アマンダ・ミクルスは、近年の主な取引とトレンドを紹介した。 ひとつはっきりしているのは、大手企業が遺伝子編集に大きな意欲を示しているということだ。 特にインビボは、ノバルティスやファイザーのような企業から投資を集めており、現在10億ドル以上の取引が行われている。 2020年以降、平均契約金額は減少しているが、契約一時金は増加している。 このような契約の前倒しは、大手の自信の表れかもしれない。
以上、ウェビナーのハイライトをいくつか紹介した。 また、遺伝子編集についての報告書もある：過剰宣伝か、止められない潮流か。 この報告書には、ウェビナーで言及された多くの企業を含む、遺伝子編集の大手企業へのインタビューが掲載されている。
