世界中で3億人が希少疾病と闘っている。 このような患者を治療するために開発された “希少疾病用医薬品 “は、ここ数年、製薬市場で急成長を遂げており、その使用はしばしば注目されている。
時折、製薬界のニッチな分野が主流になることがある。 NHSがMLDの幼児に290万ポンドの遺伝子治療薬リブメルディを投与したのだ。 オーチャード・セラピューティクス社のこの治療薬は、NHSが提供した治療薬の中で最も高額なものとなった。 当然のことながら、このニュースは大ニュースとなり、希少疾病（米国では20万人未満、欧州では1万人に5人未満が罹患する疾病と定義される）を治療するために開発された治療薬であるオーファンドラッグの注目度が再び高まった。
このような話が主流メディアに取り上げられる理由は明白だ。 エバリュエイト社では、「パイプラインから患者まで」、つまり、適切な医薬品を臨床、規制、商業上のさまざまなハードルを乗り越えて、患者の生活に実際に変化をもたらすようにするまでの道のりについて話している。 希少疾病用医薬品の場合、それぞれの治療法の市場は小さいかもしれないが、これまで選択肢がほとんどなかった、あるいはまったくなかった個人に与える影響は大きい。
希少疾病用医薬品市場は、ここ数年、医薬品の中で最も急成長している分野の一つであり、過去5年間のうち4年間は、FDAの承認数が非希少疾病用医薬品を上回っている。 そして今のところ、その成長は衰える気配がない。 Evaluate Pharmaのコンセンサス予測では、2022年から2028年にかけてのオーファン市場の年平均成長率は12％弱であるのに対し、より広い市場では7％程度である。
この成長にはいくつかの理由がある。 第一に、希少疾患の治療薬開発には、規制上および商業上のインセンティブがある。 実はこれについては、今度のウェビナーでお話しする予定です。 米国のインフレ抑制法（IRA）は、この分野を揺るがす可能性を秘めているが、今のところ、商業的・規制的な状況は、これらの医薬品の開発をかなり好意的に扱っている。
大小の企業による希少疾病用医薬品への継続的な関心は、米国希少疾病用医薬品法の「精神」を確実に実現している。 その結果、希少疾病用医薬品は、しばしば新しい治療法のための砂場として機能することになる。 希少疾患のために特別にスタートしたアプローチは、より大きな市場を持つ、より広範な適応症のために大きな飛躍をもたらす可能性がある。
人間的な興味、多額の資金、変化する規制環境が、孤児を製薬市場の中でも特に興味深いコーナーにしている。 次回のウェビナーでは、これらすべてのポイントに触れる予定だ。 今回は、オーファンドラッグ・レポートの著者であるメラニー・シニアと一緒に、データのハイライトについてお話しします。 また、希少疾患のスペシャリストであるOvid Therapeutics社のCEOであるジェレミー・レヴィン氏をお招きし、IRAの潜在的な意味合いと、希少疾病用医薬品の法規制が今後どうあるべきかについての見解を伺います。 魅力的な会話になると思いますので、ぜひご参加ください。 セッションは3月16日（木）午後3時（GMT／東部標準時午前11時）に行われる。 そこでお会いできることを楽しみにしています
