過去に上市され、販売見込みを大幅に下回った医薬品も、メーカーが初期段階の開発戦略において支払者の視点を考慮していれば、違った運命をたどったかもしれない。
まずは統計から。
- 過去15年間に発売された医薬品の約半数は、アナリストの売上予測を20％以上下回っている1。
- 新薬のうち、米国での売上高が10億ドルに達したのはわずか5分の1であり、半数以上は2億5000万ドルにさえ達しなかった2。
- 医薬品の開発コストは平均10億ドル近く2 で、第1相試験に達した医薬品でも平均4億2500万ドル3 を超える。
パイプライン開発段階で、十分な投資対効果が得られない分子や適応症を選択することは、企業にとって大きな財務的損失をもたらす可能性がある。 実際、中小メーカーにとって、倒産は非常に現実的な可能性である。 適応症における支払者の視点と償還力学を考慮することの重要性は、これまで以上に重要になっている。
考えてみよう。 過去に上市され、販売見込みを大幅に下回った医薬品も、メーカーが初期段階の開発戦略において支払者の視点を考慮していれば、違った運命をたどったかもしれない。
はっきりしたことは言えないが、パイプライン開発の初期段階における支払者の視点は、調剤薬局が同等用量を10〜204ドルで販売しているときに、1回あたり1,500ドルの薬価のマケナが償還を得られないことを、開発の初期段階でK-Vファーマに示した可能性がある。
同様に、新たな作用機序や新たな投与経路に対する償還について、支払者の視点を積極的に取り入れることで、発売時の期待に応えられなかった医薬品の進路を変えることができたかもしれない。 プロベンジのデンドリオン4やプラルエントのリジェネロン、レパサのアムジェンのような企業は、パイプラインの他の分子や適応症を優先させたり、上市時にもっと適切な価格を設定したり、あるいはパイプライン開発の初期段階で支払者の視点を綿密に考慮することで、上市時の市場の期待をうまく管理したりしたかもしれない。
では、ペイヤーの視点がパイプライン開発のあらゆる段階を支えるべきだと考えるなら5、メーカーがペイヤーや薬局給付管理者、さらには統合デリバリー・ネットワークに求めるべき洞察にはどのようなものがあるのだろうか。
- 優先すべき臨床エンドポイントどの臨床評価項目が、支払者のマネジメントの針を動かす可能性が最も高いか、また、医薬品のバリューストーリーの中で、P&Tの意思決定者の共感を得る可能性が最も高いか。 パイプライン開発の初期段階でこれを特定することで、臨床試験開発においてこれらのエンドポイントに優先順位をつけ、後に医薬品のバリューストーリーに利用することができる。
- 希少疾患における真のアクセス希少疾患の治療薬については、適応症の治療薬が少ないため、アクセスは確保されているかもしれないが、支払者がアクセスを管理するために使用する微妙な利用管理ツールにおける薬剤費の影響を理解することが重要である。 このような利用制限には、専門医の処方要件、数量制限、初回および再承認期間の短縮、継続利用のための治療改善の文書化などが含まれる。
- パイプラインの最適化：ある分子が適用される可能性のある適応症が複数あるメーカーの場合、それらの適応症における競合と償還のダイナミクスを理解することが不可欠である。 これにより、最も制約が少なく、競合が少なく、上市時の迅速かつスムーズなアクセスという点で投資対効果が最も高い適応症を特定し、優先的に開発することができる。
- 新しいMOAまたはROAの価値：独自の作用機序や投与経路を持つ治療薬を開発する場合、パイプライン開発の初期段階で、対象となる適応症における競合の力学を理解する必要がある。 支払者、PBM、IDNは、その患者集団に対して特定の投与経路のみを好むのか？ その適応症における新たな作用機序の保険適用にどの程度前向きなのか。 患者にとってのアンメット・治療ニーズがそれほど大きくない場合、そのような薬剤に対する管理はどうなるのだろうか？
- TPPとプライシング仮説の検証：支払者とPBMは、ターゲットプロダクトプロファイル（TPP）から何を強調すべきか、また、様々な価格設定シナリオが適応症内での潜在的なフォーミュラリー配置や政策的制限にどのように影響するかについて、非常に貴重な相談相手となる。
パイプラインの開発から米国の償還状況を積極的に理解することは、特に中小企業や最初の治療で米国市場に参入する企業にとって不可欠である。 資産評価、初期段階のパイプライン開発／最適化、そして上市間近の段階で、P&T決定権者を相談相手として利用することは、医薬品の成功に大きな影響を与える可能性がある。 これは、メーカーが自社の治療法について確かな価値ストーリーを自信を持って伝えることができ、ひいてはフォーミュラーやポリシーにおいて同等または優先的な位置づけを得ることにつながる。
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