かつては、遺伝子治療企業が少数の被験者に関するデータを発表すれば、株価が急上昇した。 LuxturnaとZolgensmaの画期的な承認後、このセクターは絶好調で、大手製薬会社はこの分野への投資に熱心だった。 投資家がパイの一部を求めて殺到したため、バリュエーションは急上昇した。
実にいい時代だ。 でも、もうとっくにいなくなった。 米国のバイオベア市場、治療法の有効性と安全性に対する懸念、そして過剰な期待というパーフェクト・ストームにより、遺伝子治療は銀の弾丸というよりは、少し漏れた水鉄砲のように見えている。 しかも非常に高価なものだ。 最近、アミカス社が遺伝子治療の世界から撤退したのは、この分野で現実を直視している一例に過ぎない。
しかし、夢はまだ生きている。 例えば、より良いターゲティングとより少ない投与量を可能にする新しい送達方法は、いくつかの大きな問題に対処するために研究されている。 もちろん、これまで注目されてきた希少疾患だけでなく、遺伝子医薬によって対処できる可能性のある疾患について、より広い視野を持つことは言うまでもない。 また、アミロイドーシスにおけるin vivo遺伝子編集の成功もある。
私たちは最近、このテーマを掘り下げて、多くの遺伝子医療企業の幹部と話をしたが、この技術の将来に対する確信に事欠かないことは明らかである。 しかし、アプローチには大きな相違があり、興味深い。 実際、遺伝子治療から遺伝子編集、そしておそらく最も野心的な遺伝子コード化まで、言葉さえもかなり早く変化し始める。 この3つの違いを把握するのはやや厄介だが、定義を明確にすることは有益だと思う。
- 遺伝子治療：通常はウイルスを介して遺伝子を宿主に導入する。 現在最も一般的なアプローチであるアデノ随伴ウイルスベクターの場合、これは核内に遺伝子のコピーを設定するもので、宿主ゲノムとは別個の存在である。 最終的な目標は、通常、特定の疾患で欠乏しているタンパク質を生産することである。
- 遺伝子編集には、患者から細胞を取り出して編集した後に戻すin vitroと、宿主のゲノムを直接編集するin vivoの2種類がある。 現在の考えでは、遺伝子編集はより長続きするアプローチだが、従来の遺伝子治療アプローチに比べると適用範囲が限定される。 遺伝子編集法には、Crispr/Cas9（と、より正確な同類の塩基編集）、ジンクフィンガーヌクレアーゼ、タレンなどがある。
- 遺伝子コード化：これはすでに最先端技術であり、アーリーステージのプライベート・グループであるSaliogenの造語である。 遺伝子コーディングは、宿主ゲノムを編集するのではなく、理論的には宿主ゲノムに任意の量のDNAを追加することができる。 クリスプルが切断酵素なら、私たちは貼り付け酵素だと考えてください」。
遺伝子治療のビジョンを本当に信じている人たちは、いつの日か遺伝子治療が他の主流治療と同じように一般的になるかもしれないという意見を持っている。 もしそれが本当なら、私たちと勇敢な新世界の間には長く曲がりくねった道がある。 そして、その道路を敷設するためのレンガには、すでにそのアイデア全体に冷ややかな目を向け始めている投資家たちによる資金が必要なのだ。
今後数年間は、その投資を確保するために確実な進歩を示す必要がある。 このような新しいアプローチが成功すれば、（投資する側の財源はもちろんのこと）膨大な数の病気に対する潜在的な影響は計り知れないものになるだろう。 このような成功が実現しなければ、最先端の技術をもってしても、この分野を復活させることはできないかもしれない。
レポート全文は、ジェネレーション・バイオ社、サリオジェン社、コード・バイオ社、ヴァーヴ社、エクスキジョン・バイオセラピューティクス社へのインタビューが掲載されており、こちらで読むことができる。
