遺伝子編集は、10年前にクリスプルが話題になって以来、ニュースになったりならなかったりしている。 次なる大物から、奇跡の一歩手前、脅威となりうる存在まで。 製薬業界の新技術と同じように、成長痛を経験しているだけなのでしょうか？ それとも根本的に違うのか？
新しい報告書では、遺伝子編集企業の幹部に話を聞き、科学の進歩、今後の課題と機会、遺伝子編集技術に立ちはだかる規制上のハードルについての見解を詳しく聞いた。 このプロセスは非常に示唆に富んでおり、残された大きな疑問の数々が浮き彫りになった。
- 生体内は生体外に勝るのか？
遺伝子編集の最初の波は、患者の細胞を採取して編集し、それを再移植するという生体外でのものだった。 患者にとっては高額で面倒で、かなり厳しいプロセスだ。 その代わりに、生体内で遺伝子を編集する方法もあるが、このような新しい技術を患者の体内に持ち込むことには懸念がある。 このレポートのためにインタビューしたグループ内では、最終的にはin vivoが選択されるアプローチになるだろうというかなり強気な見方があるが、ex vivoにも常に居場所があると多くの人が感じている。 - ベースやプライムのような次世代技術はクリスプルを追い越すのか？
Crisprはブロックの新しい子供のように感じるかもしれないが、すでに新しいプラットフォームが研究されている。 例えば、塩基編集やプライム編集は、クリスプルで懸念される二本鎖切断を引き起こさない。 どちらのアプローチもまだ初期段階にあるため、クリスプルが最終的に比較にならないほど不便なものになるかどうかは、時間が経ってみなければわからない。 - 新しいデリバリー・テクノロジーはどの程度重要になるのか？
この分野での開発や不確実性がまだ十分でない場合に備えて、新しいデリバリー技術もテストされている。 現在最も普及しているデリバリー手段のひとつである脂質ナノ粒子は、肝臓に向かう傾向があるため、治療可能な適応症が限定されてしまう。 タンパク質ナノ粒子（PNP）やウイルス様粒子（VLP）など、開発中の他のデリバリー技術は、この範囲を劇的に広げるかもしれない。 このような技術の重要性は、Cas9/Crispr主導のアプローチが成功するかどうかにある程度左右されるが、この分野に多額の投資をしているバイオテクノロジー企業はある。 - 規制当局は遺伝子編集に対して特別に厳しいのか？
どんな新薬も規制上のハードルに直面するが、遺伝子編集、特にin vivoでのアプローチには大きな注目が集まっている。 生体内編集が患者のゲノムを恒久的に変化させることを考えれば、これは驚くべきことではない。 私たちが話を聞いた初期段階の企業の多くは、規制当局がトップランナーから何を求めているかを学ぶことができるため、パーティーに少し遅れて参加することが有利に働くと考えていた。 ビームのジョン・エヴァンスCEOは、「難しいのは、何か新しいものがあるとき、FDAは科学的なことを知らないので、何を要求すればいいのか正確にわからないことだ」と指摘した。 我々が話をしたグループ全体のコンセンサスは、in vivoはFDAによって適切なレベルで慎重に扱われているということだった。 - 遺伝子編集は本当に皆が期待するほど大きなものになるのだろうか？
遺伝子編集が巨大になることに賭けている投資家はたくさんいる。 荒れ模様の市場にあって、ここ2、3年の間にいくつかの重要な資金調達ラウンドがあった。 選択肢の少ない患者に生命を変える治療法を提供する可能性があるだけでなく、遺伝子編集を成功させて製品を市場に送り出した企業には、多額の報酬がもたらされる可能性がある。
遺伝子編集の世界における楽観論を要約するならば、我々のレポートの中で、エレベート・バイオ社のデビッド・ハラルCEOが語った「世界を変えるのは、これが支配的なモダリティになったときだ。 待ってみよう
詳しくは新しいレポート「遺伝子編集」をご覧ください：過剰宣伝か、止められない潮流か？
