ライフサイエンス業界のバズワードは多い：人工知能（AI）、Gen AI、機械学習（ML）、デジタルヘルス、実世界データ（RWD）／実世界エビデンス（RWE）などだ。 これらはすべて、製品ライフサイクルの連続体にわたって、製品、企業、業界レベルでの臨床的・商業的側面にまたがり、クライアントや業界全体に影響を与える可能性のある、広大で複雑な分野である。
ここではFRに焦点を当てる。 このブログでは、3つのトピックを簡単に紹介しよう：
- 実戦データとは何か？
- なぜ、そしてどのように顧客にとって価値があるのか？
- 主なビジネスユースケースは？
まず、FRとは何か？
医療における実世界データとは、実世界環境における多様な患者集団の転帰に関連する多くの情報源から得られたデータのことであり、健康保険請求、検査データ、電子カルテ、患者調査などが含まれるが、これらに限定されるものではない。 このデータには、特に、患者の人口統計、診断、処置、治療、検査結果、患者の転帰などが含まれる。 ノルステラでは、約19の郡にわたる電子カルテ（EHR）データとともに、請求データと検査結果データを大量に保有している。
上記の2番目のポイントに移る前に、RWDとRWEを区別しよう：
- 実世界データ（RWD）とは、多様な集団における医療転帰を追跡した、多くの独立した情報源から得られたデータのことである。 FDAは、様々な情報源から日常的に収集される、患者の健康状態および／または医療提供に関するデータと定義している。 無作為化臨床試験で得られた厳密に管理された実験データとは対照的に、RWDは主に観察的で、実際の臨床に即したものである。 これは主に実際の医療環境から得られたもので、現実的な医療シナリオを反映している。 RWDの例としては、電子カルテ（EHR）、薬局登録、患者調査、医療請求、請求データ、製品・疾患登録、eヘルス機器、臨床試験、観察研究などから得られたデータがある。
- リアルワールドエビデンス（RWE）とは、RWDから得られた治療法や医療機器の適切な使用方法、有益性、有害性に関する臨床エビデンスのことである。 これはRWDから抽出され、臨床試験の可能性を分析し、根拠を示し、適切な臨床試験のインフラを構築する。
では、なぜRWDがクライアントにとって価値があるのかを探ってみよう。 企業戦略全体をサポートするために、どのように活用できるのか。
医療従事者とのやりとり、医療機関や治療センターへの訪問、保険会社とのやりとりなど、患者が実際に経験するヘルスケア体験は、必ずしもスムーズでシームレスなものではない。 医薬品メーカーにとって、必要な患者に確実に治療を提供するために、理解を深め、製品ライフサイクル全体にわたる状況や進化する市場をモニターし続けることは極めて重要である。 これには、開発から商品化、そして発売後のサポートに至るまで、ビジネスに関連する無数の疑問や需要に対応するためのデータ資産の活用が含まれる：
- 狙うべき上位の適応症は何か？
- 市場で満たされていないニーズとは何か？
- また、主要な利害関係者にとっての価値提案は何か？ 患者？ 医師？ 支払者？
- 医師が治療パラダイムを修正し、どの治療法を処方すべきかをより容易に決定するための指針となるような、対象製品のプロファイルと治療の利点とは何か？ どのような順番で、あるいはどのような組み合わせで？
- 支払者の行動は、独自のガイドラインとどう違うのか？
- ローンチ後、予想に対してどの程度普及したか？ 治療ライン全体での市場シェアは？ 乗り換えまでの期間を含め、乗り換えの行動はどのようなものか？
こうした洞察の解明に役立つタイムリーな実世界データへのアクセスは、市場で最適なポジションを確保しようとする企業にとって大きな利点となる。 特定の適応症や治療領域によって、どのようなビジネスニーズに対応するために最も適切で価値のあるデータの種類が決まる。 例えば、Norstellaの遺伝子変異データは、希少かつ超希少なビジネス・ニーズから大きな恩恵を受ける可能性がある。一方、一部の腫瘍学に特化したビジネス・ニーズは、オープン・クレーム・データとリンクされた腫瘍学バイオマーカー・データによって、より徹底的に対処することができるだろう。
非構造化データを活用する能力も、関心が高まっている傾向の一つであり、特に医師のメモは、患者の旅路や関連する診断・治療パラダイムについて、さらに深い洞察を提供することができる。 これについては、今後のブログで詳しく紹介する予定だ。
インパクトのあるものにするためには、実世界のデータは、包括的でタイムリーであるだけでなく、クレンジングされ、整理されていなければならない。 さらに、他のデータ資産と統合またはリンクすることで、患者ジャーニーを可視化し、他のビジネスニーズにわたってより深い洞察を得ることができれば、その価値はさらに高まる。 他のビッグデータ（これも最近の流行語！）と同様、洞察や実行可能な次のステップをもたらす有用性がなければ、価値はほとんどない。
最後に、実世界のデータを商業的に利用するケースにはどのようなものがあるのだろうか？
今、要約するのは3つで、今後のブログ記事でさらに詳しく掘り下げていく。
1) 企業戦略： 実際のデータは、適応症の優先順位付けやポートフォリオの最適化、ライン・オブ・セラピー戦略、商機評価、BD&L戦略、地域の優先順位付けに関する意思決定に役立つ。 請求データなどのRWDソースから得られる洞察により、企業は患者、医療提供者、支払者にもたらす価値を明確にし、実証することができる。
2) 研究開発計画：最も大きな可能性を見出すための適応症の評価には、診断率や治療率、標準治療とのギャップ、現在の患者の旅路など、RWDによってサポートされる多くの要素を含む無数の要素を検討する必要がある。 競合状況の評価も重要な要素であり、競合の激しさと進化する状況を理解することで、クライアントがより深い洞察力を活用し、適切なタイミングで適切な場所にいるために、市場の進化に合わせて努力を収束できるよう支援する。
3) 商業戦略：これはかなり複雑で、過去を振り返ることと未来を見据えることの両方を含んでいる。 ノルステラは、RWDを活用することで、顧客が市場規模、治療パターン、標準治療とアンメットニーズ、医療利用、検査結果や遺伝子バイオマーカーの役割を分析するのを支援し、競合他社の治療レジメンに対する自社の治療法の有効性、利点、増分価値に関する貴重な洞察を提供することができる。 これはまた、プロバイダー、支払者、投資家など、さまざまな対象者に使用できるターゲット製品プロファイルの開発をサポートすることもできる。 また、ローンチ後にRWDを活用するユースケースは数多くあるが、それは今後のブログで紹介する。 すなわち、摂取曲線／採用率、治療ライン、スイッチング行動などである。
お分かりのように、RWDは非常に幅広いトピックであり、私たちがカバーできることはまだまだたくさんある。 今後の記事で、さらなる洞察や情報を共有し、インパクトのあるRWD使用事例を紹介したいと思います。
