製薬およびバイオテクノロジー企業、特に小規模なバイオファーマ企業が、薬物開発のアウトソーシングを目的として、契約開発・製造機関（CDMO）との「エンドツーエンド」のパートナーシップを増加させているという証拠が増えてきています。また、このニーズに対応するために、CDMO側もその能力範囲を広げていることは明らかです。
サイトラインと大手CDMOが共同で実施した最近の調査によると、製薬企業がエンドツーエンドのCDMOパートナーシップを選ぶ理由は複数あります。最も多く挙げられた理由（それぞれ25％）は、コスト効率とプロセスの迅速化が3つの最も重要な利点として挙げられ、次いで16％が技術移転の簡素化とパートナーシップの監視の負担軽減を選びました。アウトソーシングされた機能には、臨床研究（20％）、臨床製造（15％）、商業製造（13％）、および包装（13％）が含まれています。1 小規模なバイオファーマ企業は現在、初期の薬剤パイプラインの2/3以上を占めており、大手企業に比べてアウトソーシングパートナーシップに依存しています。この調査に参加した小規模なバイオファーマの57％は、薬物開発の半分以上をアウトソーシングしていると回答しました。一方で、自社の製造能力に投資している企業は29％であり、これは中規模企業（47％）や大手製薬企業（83％）と比較して少ない割合です。1
小規模なバイオファーマがより多くアウトソーシングする主な理由は、多くの企業が製造、品質管理（QA/QC）、規制対応などの内部能力を持っていないか、限られているためです。（もちろん、例外もあります。例えば、カリフォルニアに拠点を置く遺伝子治療に特化したバイオファーマのGenVivoは、需要が高くCDMOの容量が不足している際に、品質管理機能とフェーズIの製造施設を自社で構築し、アクセスを確保しました。）
また、小規模なバイオファーマは、製造工程が複雑で多段階にわたる分子を開発する傾向もあります。技術の進展により、より多くのターゲットが開かれ、薬剤の製造や投与形態の開発はさらに複雑になります。これらの薬剤は、より精密な製品プロファイルを持ち、体積的には小規模な市場をターゲットにしています。
さらに、小規模なバイオファーマの臨床マイルストーンは加速されており、資金調達と密接に結びついています。ゲームの目的は、次のマイルストーンに速やかに到達し、再度市場に戻って資金を得ることです。タフツ大学薬剤開発研究センター（CSDD）の2021年の研究によると、単一のCDMOと提携することで、バイオ製造業者は平均14週間のスケジュール短縮、約2,100万ドルのコスト削減、約2,400万ドルの純収益増加を実現できることが分かりました。3
小規模なバイオファーマが新しい適応症に関する薬剤で速やかな承認を目指し、市場に先駆けて投入しようとする場合、スピードはさらに重要です。また、COVID後の資金回復に伴い、いくつかの企業はフェーズII後に大手製薬企業にライセンス供与や販売をするのではなく、自らの薬剤を最終的に発売まで持ち込むことを目指しています。これらすべての要素が、パートナーシップを選ぶ際の企業の意思決定に影響を与えています。
調査に参加した67％の回答者は、CDMOからの効果的なコミュニケーションが重要だと述べており、一般的に、複数の供給業者のネットワークよりも単一のベンダーとの方が、コミュニケーションや変更計画が容易であるとしています。パートナーシップが早期に形成されることで、CDMOは製品の履歴を再学習したり、複雑な技術移転を行ったりする必要がなくなります。1
薬剤開発者にとって、CDMOのサポートが最も有益であるのは初期段階です。調査に参加した人々の33％は、製品開発と特性評価の段階が最も重要だと答え、同様に33％が臨床製造段階、22％が商業製造段階を挙げました。全体で、62％が初期開発段階でパートナーにアプローチすることを好むと回答しています。1
ただし、すべてを「外部委託する」ことが解決策であるわけではありません。ほぼすべての大手CDMOは、複数の拠点を持つネットワークであり、これは多供給業者ネットワークと同様に慎重に管理する必要があります。
特に小規模なクライアントにとって、プロジェクト管理から品質システム、データ管理に至るまで、必要なすべての機能がどれほど統合されているかを把握するのは非常に難しいです。いくつかのCDMOは、このニーズに対応するサービスパッケージを開発しています。例えば、ロンザは、API合成、固形製剤サービス、バイオアベイラビリティ向上、薬剤製造、CMCおよび規制サービスを組み合わせた「SimpliFiH」という初回臨床サービススイートを提供しています。
CDMOがクライアントのフェーズに適したニーズや特定の分子に対応できるかどうかを確認するだけでなく、バイオファーマはその品質管理機能に対しても他の質問をする必要があります。これらは多くて複雑な質問であり、例えば以下のようなものがあります：
- QAは、特に動物由来の原材料がシステムを汚染する可能性があるため、原材料の取り扱いを十分に監視していますか？
- CDMOは、製造プロセスで使用する原材料および機器のすべての供給業者、および使用する仲介業者を認定していますか？
- CDMOには、特定の材料に適した保管能力がありますか？
- 通常通り、CDMOがテストを外部委託している場合、その契約テスト機関（CTO）は認定されていますか？
結論として、小規模なバイオファーマ企業がCDMOを選び、どのようなパートナーシップを結ぶかの意思決定は簡単ではなく、場合によっては企業の命運を左右することもあります。パートナーシップの開始タイミングは、適切なCDMOを見つけることと同じくらい重要です。「一つのサイズですべてに適合する」解決策は存在せず、今後も存在しません。
それでも、エンドツーエンドのCDMOパートナーシップを適切に活用することは、小規模なバイオファーマにとってプロジェクトの開発を加速させる優れた方法となり得ます。開発・製造プロセスの初期段階でプロバイダーと早期に話すことで、課題を早期に特定し、道のりの中で生じる不可避の障害に備え、フェーズ間の移行をスムーズに行い、最終的には時間とコストの両方を節約できます。
Evaluate PharmaのCDMOインテリジェンスは、薬剤開発プロジェクトのアウトソーシングに関する重要な意思決定に役立つ貴重なツールです。ユーザーは、CDMOのスクリーニング、分子のランドスケープの洞察、詳細な製造能力、正確なボリューム予測を確認でき、リスクを特定して効果的に軽減する方法を提供し、成功の確率を最大化します。
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