オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）」という言葉は、バイオファーマの世界以外の人々にとっては、少し悲しく、少し忘れられたものに聞こえる。 しかし、この業界に携わる者にとっては、優れた投資収益率、支援的な規制環境、成長率から、これらの孤児は悲劇的な存在ではない。
この度、オーファンドラッグの現状に関する最新レポートを発表しました。 ご想像の通り、前回このレポートをお届けしたときと、状況は根本的に変わっていない。オーファンドラッグは、大手製薬会社の強い関心を受け、業界内で確固たる地位を築いている分野である。 しかし、オーファンドラッグがどの程度主流になっているかに気づいたことは印象的だった。 特に、その定義からしてニッチな市場としてスタートしたセグメントにとっては。
もうニッチではないのは確かだ。 現在、希少疾病用医薬品の売上高の伸びは、より広い医薬品市場の伸びを大きく上回っている。 実際、2021年にはFDAの承認の半数以上がオーファンドラッグであり、Evaluate Pharmaの最新データによれば、2026年にはオーファンドラッグが全処方箋薬売上の5分の1を占めるようになるという。 これは明らかに、有利な機会を提供し続けることが証明されているスペースである。
こうした医薬品を開発する企業や、買収したり投資したりする企業にとって、これは明らかに市場の活況を呈している分野である。 実際、2026年の希少疾病用医薬品の上位10品目のうち9品目は、大手製薬会社が直接、あるいはライセンス契約を通じて支援することになるだろう。 Evaluate Vantageチームは、バイオファーマが活況を呈している一角について議論し、希少疾病（オーファンドラッグが主に対象）は、腫瘍学や中枢神経系疾患といったホットな分野と肩を並べている。
もしオーファンドラッグの売上がそれほど大きいのであれば、開発された有利な条件に本当に値するのだろうか？ 7,000もの希少疾病が未解決のままなのに、なぜ希少疾病の一角は混雑しているのか？ EUとFDAは、現在の数十億ドル規模の状況において、少し…きしむように見え始めている40年前の法律に対処し始める可能性が高いという噂がある。
数年前、多くの希少疾病を解決する可能性があるとして大々的に宣伝されたが、今はやや頓挫している。 業界のこの分野がどのように自己改革を行うかは、オーファン適応症への業界の取り組み方の進化にも影響を与えるかもしれない。(ちなみに、遺伝子医療に関する新しいレポートはこちらからご覧いただけます）。
均衡を保つためには、薬事法とこれらの医薬品の目的が、慢性的に十分な治療を受けていなかった地域におけるアンメット・ニーズを満たすことであることを忘れてはならない。 この分野への投資は、特に米国では、医薬品承認から医薬品の償還とアクセスへとアクセスの障壁がいくぶんシフトしているものの、患者にとって違いをもたらすものである。
本レポートでは、価格、新たな作用機序、2026年まで市場を活性化し続けるであろう主要な希少疾病用医薬品の問題とともに、上記をはじめとする多くの問題を取り上げている。 上記の疑問、そしてそれ以外にも多くの疑問が残っている。 しかし、明らかなことは、我々のデータによれば、2026年におけるパイプラインのオーファンドラッグ上位10品目の予想売上高の正味現在価値は420億ドル以上であり、オーファンドラッグは今後も存在し続けるということであり、この分野への関心と活動はとどまるところを知らないということである。
