エバリュエートの売上予測によると、オーファンドラッグは2032年までに処方薬売上全体の21%を占める見込みです。そのため、最新のオーファンドラッグ市場ウェビナーに多くの関心が寄せられたのも驚くことではありません。
見逃してしまった方は、オンデマンド配信をこちらからご視聴いただけます。後ほどゆっくりご覧いただく予定の方のために、専門家によるディスカッションから得られた3つの主要なポイントを以下にご紹介します。
- オーファンドラッグはディールメイキングの中心的存在に
ディールメイキングは製薬業界全体の中核を担っており、オーファンドラッグも例外ではありません。後期段階のアセットが不足し、質の高いパイプラインを巡る競争が激化する中、オーファンドラッグはライセンシングやM&Aの意思決定において重要な役割を果たしています。実際、2032年のトップ10に入るすべての医薬品は、買収または導入（インライセンス）によって取得されたものです。
中小バイオテック企業は、希少疾患向けのアセットを活用してより早い段階でパートナーを引き付ける一方で、大手企業は長期的にスケール可能なオーファンフランチャイズへの投資を模索しています。 - 規制環境は複雑ながらも概ね前向き
特に米国においては不確実性が完全に払拭されたわけではありません。規制当局の意思決定は以前より予測が難しくなっており、最近の挫折は市場の信頼感に現実的な影響を与えています。
しかし、オーファンドラッグ開発を支えるインセンティブの枠組み自体は維持されており、インフレ抑制法（Inflation Reduction Act）の最近の改正は希少疾患分野にとって追い風となっています。政策の調整や新たなプログラムの再導入により、承認のハードルが上がる中でも投資は引き続き支援されています。
また、過去1年間にオーファン領域で大型ディールが多数成立していることからも、企業は少なくとも現時点ではFDAの変動性をそれほど懸念していないという点で、登壇者の見解は一致していました。 - イノベーションはよりグローバルに
議論の中では当然のように中国が取り上げられました。MelanieおよびAndreasは、中国はもはや新興テーマではなく、オーファンドラッグのパイプラインを語る上で不可欠な存在になっていると指摘しています。
実際に、中国発の医薬品が2032年のトップ10に登場しているだけでなく、中国は独自の遺伝子治療の開発も進めており、その開発スピードと効率性は非常に高いものがあります。
中国国内の競争も激しく、多くの場合、同じ領域に数十社が取り組み、最終的に上位2社が生き残る構図となっています。この進化に対して、西側の開発企業や各国政府がどのように対応していくのか、今後の動向が注目されます。
エバリュエートのオーファンドラッグレポートに携わってきたいくつかの年で、私はオーファン・ドラッグがニッチ市場から主流へと移行していく過程を記録してきました。希少疾患向け治療薬は、市場全体に占める割合という点ではピークに達すると見られますが、主要プレイヤーの戦略に与える影響は依然として大きいものがあります。
そして、もはや「それほどニッチではない」これらの医薬品に対する企業の戦略は、従来のブロックバスター医薬品と同様のものになっています。ライフサイクルマネジメント、ポートフォリオ戦略、そして巧みなディールメイキングは、このハイリスク・ハイリターンの市場セグメントにおいて不可欠です。
以上が私のハイライトですが、議論にはさらに多くの示唆が含まれています。ぜひウェビナー全編をご視聴いただき、あわせてレポートもご確認ください。数値データについて、より詳しくご覧いただけます。
